Tobetsa mona ho bonts'a lifolakha tsa HAO leqepheng lena mme u lefelle katleho feela

Litaba tsa mohala

Phekolo e ncha ea liphatsa tsa lefutso bakeng sa bakuli ba nang le haemophilia B

ngotsoeng ke mohlophisi

Kajeno CSL Behring e phatlalalitse hore Setsi sa Meriana sa Europe (EMA) se amohetse Kopo ea Authorization ea Khoebo (MAA) bakeng sa etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) tlasa ts'ebetso ea eona ea tlhahlobo e potlakileng. Etranacogene dezaparvovec ke phekolo ea lefutso e amanang le adeno-associated virus five (AAV5)-based gene therapy e tsamaisoang e le phekolo ea nako e le 'ngoe bakeng sa bakuli ba haemophilia B ba nang le phenotype ea mali a mangata. Haeba e amohetsoe, etranacogene dezaparvovec e tla fa batho ba phelang le haemophilia B ho European Union (EU) le European Economic Area (EEA) khetho ea pele ea kalafo ea lefutso e fokotsang haholo sekhahla sa ho tsoa ha mali selemo le selemo ka mor'a ho tšeloa ha 'ngoe. Tlhahlobo e potlakileng e ka 'na ea fokotsa kemiso ea nako hang ha MAA e amoheloa hore e hlahlojoe 'me e fanoe bakeng sa sehlahisoa sa meriana ha ho lebeletsoe hore phekolo e tla ba le thahasello e kholo ea bophelo bo botle ba sechaba, haholo-holo e amanang le mekhoa e mecha ea phekolo.

"Joaloka moemeli oa pele oa kalafo ea lefutso bakeng sa haemophilia B, mohato ona oa bohlokoa oa taolo o tlisa CSL Behring mohato o le mong ho fana ka tšepiso ea kalafo ea lefutso bakeng sa sechaba sa mafu a tsoang mali," ho boletse Emmanuelle Lecomte Brisset, Hlooho ea Litaba tsa Taolo ea Lefatše ho CSL Behring. "Re lebeletse ho sebetsa le balaoli ba tsamaiso ho tlisa monyetla oa phetoho ea phekolo ea lefutso ho batho ba phelang le boemo bona bo fokolisang, ba bophelo bohle."

MAA e tšehetsoa ke liphuputso tse ntle tse tsoang tekong ea bohlokoahali ea HOPE-B, teko e kholo ka ho fetisisa ea lefutso ho haemophilia B ho fihlela joale. Bakuli ba Hemophilia B ba hlalosoang ba e-na le phenotype e tsoang mali e matla e tšoaroang ka etranacogene dezaparvovec ba bontšitse ho fokotseha ho fetotsoeng selemo le selemo tekanyo ea ho tsoa mali (ABR) ka 64% 'me ba bontša hore ba phahametse phekolo ea prophylaxis likhoeling tse 18 ka mor'a phekolo ha ba bapisoa le likhoeli tse 6 ka nako. Ho feta moo, ho bile le keketseho e tsitsitseng le e tšoarellang maemong a tšebetso a Factor IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec e ne e etselitsoe ka ho khetheha ho etsa hore matla a ho koala mali a haufi le a tloaelehileng a khonehe ka ho sebetsana le sesosa se ka sehloohong sa boemo bona: mofuta o fosahetseng oa F9 o bakang khaello ea ho koala Factor IX (FIX).

"Kamohelo ea etranacogene dezaparvovec bakeng sa ho hlahlojoa ke EMA e ntšetsa pele mosebetsi oa rona o sa khaotseng oa ho ntlafatsa bophelo le boiketlo ba batho ba phelang le hemophilia B le mafu a mang a sa tloaelehang le a tebileng a bongaka," ho boletse Bill Mezzanotte, Motlatsi oa Motlatsi oa Phethahatso, Hlooho ea R&D le. Ofisiri e ka Sehloohong ea Bongaka bakeng sa CSL Limited. "Re motlotlo ho sebetsa le UniQure ho ba ka pele ho tsoelopele ena ea mahlale e ikemiselitseng ho etsa hore hemophilia B e be karolo ea bobeli ea bophelo ba mokuli ho fapana le ho tšoenyeha kamehla."

Tsoelo-pele ea bongaka ea lilemo tse ngata e ne e etelletsoe pele ke UniQure (Nasdaq: QURE) 'me tšehetso ea liteko tsa bongaka United States e fetela ho CSL Behring ka mor'a ho fumana litokelo tsa lefats'e tsa ho rekisa etranacogene dezaparvovec. CSL Behring e mothating oa ho fetola tšehetso ea liteko tsa tleliniki European Union.

Litaba Tse Amanang

Mabapi le mongoli

mohlophisi

Mohlophisi e moholo oa eTurboNew ke Linda Hohnholz. O lula ntlong e kholo ea eTN e Honolulu, Hawaii.

Leave a Comment

Arolelana ho...