Litaba tsa mohala

Liphetho tse Ncha tsa Teko ea Gene Therapy bakeng sa Severe Hemophilia A

ngotsoeng ke mohlophisi

BioMarin Pharmaceutical Inc. kajeno e phatlalalitse phatlalatso ea liphetho ho tsoa thutong ea Phase 3 GENEr8-1 ea valoctocogene roxaparvovec, phekolo ea liphatsa tsa lefutso bakeng sa ho phekola batho ba baholo ba nang le haemophilia e matla A, ho New England Journal of Medicine (NEJM). Sengoliloeng se reng, "Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A," se tlaleha selemo se le seng kapa ho feta sa data e lateloang ho tsoa thutong mme se boletsoe bukeng ea mohlophisi e hatisitsoeng tokollong e tšoanang ea Journal e amohelang molemo o ka bang teng oa ho tsoa mali le ho qoba ho tsoa mali. tšebeliso ea kalafo ea prophylactic.  

Sengoliloeng sa pele sa lipatlisiso se tlaleha hore kamora ho kenngoa ha valoctocogene roxaparvovec barupeluoa ba ile ba fokotseha haholo selemo le selemo, ho fokotseha ha tšebeliso ea factor VIII, le ts'ebetso e eketsehileng ea factor VIII, ho feta kamoo ba entseng selemo pele ho ngoliso ea thuto. Palong e boletsoeng esale pele ea rollover e nang le barupeluoa ba 112 ba ngolisitsoeng ho tsoa phuputsong e sa lebelloang, ho bolela hore selemo le selemo ntho ea VIII e tsepamisitse maikutlo 'me e bolela ho tšoaroa ha litekanyetso tsa mali ka mor'a beke ea 4 e fokotsehile ka mor'a ho kenngoa ka 99% le 84%, ka ho latellana (ka bobeli P <0.001) . Ka kakaretso, barupeluoa ba 121/134 (90%) ba ne ba se na mali a phekoloang kapa ho tsoa mali a fokolang ka mor'a ho tšeloa, ha ho bapisoa le factor VIII prophylaxis joalokaha ho ngotsoe thutong e sa keneleng. Libekeng tsa 49-52, 88% ea barupeluoa ba ne ba e-na le mosebetsi oa median factor VIII oa 5 IU / dL kapa ho feta, joalokaha o lekantsoe ho sebelisoa tlhahlobo ea chromogenic substrate (CS). 

"Ho tsoa mali ho emela moroalo o mongata oa taolo ea mafu le tlhoko e sa fihlellehang ea bongaka ho batho ba bangata. Ke khothatsoa ke hore selemong sa pele sa kalafo, karolo ea 90 lekholong ea barupeluoa ba ne ba e-na le mali a sa phekoloeng kapa ba fokotsehile ho tsoa mali ka mor'a ho tšeloa ho feta ka factor VIII prophylaxis," ho boletse Margareth C. Ozelo, MD, PhD, Mookameli, Hemocentro UNICAMP. Univesithi ea Campinas le Mofuputsi ea ka Sehloohong oa Thuto ea GENEr8-1. "Liphetho tsena li bonts'a monyetla oa taolo e tsitsitseng ea ho tsoa ha mali ka pheko ena ea lefutso bakeng sa haemophilia A."

"Re motlotlo ho ba bo-pula-maliboho thutong ea phekolo ea liphatsa tsa lefutso bakeng sa hemophilia A e matla le ho arolelana lintlha tsa mokuli ka bomong tse thusang ho utloisisa ka botlalo boitsebiso bo feletseng ba meriana ena e ka fetolang," ho boletse Hank Fuchs, MD, Mopresidente oa Lefatše Lohle. Patlisiso le Nts'etsopele ho BioMarin. "Valoctocogene roxaparvovec e ithutoe nako e telele ho feta mofuta ofe kapa ofe oa phekolo ea lefutso bakeng sa haemophilia A, 'me selemo le selemo, re tsoela pele ho eketsa tsebo ea rona ea hore na phekolo ena ea lipatlisiso e ka tsoela bophelo ba batho ba nang le haemophilia A molemo joang. Re leboha bankakarolo ba thutopatlisiso ena. le bafuputsi bakeng sa karolo ea bona ea bohlokoa lenaneong lena la nts'etsopele, le kenyelletsang GENEr8-1, thuto e kholo ka ho fetisisa ea lefutso ea hemophilia A.

Valoctocogene Roxaparvovec Tšireletseho

WTM London ea 2022 e tla etsahala ho tloha ka la 7-9 Pulungoana 2022. Ngodisa hona joale!

Ena ke tlhaiso-leseling ea hajoale ea ts'ireletso ho tsoa tlhahlobong ea lilemo tse peli ea Mokhahlelo oa 3 GENEr8-1 mme e akaretsa polokeho ka kakaretso ea valoctocogene roxaparvovec. Tšireletseho e kenyelletsoeng khatisong ea NEJM e itšetlehile ka tlhahlobo ea selemo se le seng. Barupeluoa bohle thutong ea Mokhahlelo oa 3 ba fumane tekanyo e le 'ngoe ea 6e13 vg/kg. Ha ho barupeluoa ba hlahisitseng li-inhibitors ho Factor VIII, malignancy, kapa thromboembolic events. Nakong ea selemo sa bobeli, ha ho na matšoao a macha a tšireletso a ileng a hlaha, 'me ha ho liketsahalo tse mpe tse amanang le phekolo (SAE) tse tlalehiloeng. Bakuli ba bangata ba ne ba khaolitse tšebeliso leha e le efe ea corticosteroid (CS) selemong sa pele, 'me ho ne ho se na li-SAE tse amanang le CS ho bakuli ba setseng ba neng ba fokolloa ke CS ka selemo sa bobeli. Ka kakaretso, liketsahalo tse mpe tse atileng haholo (AE) tse amanang le valoctocogene roxaparvovec li etsahetse kapele mme li kenyelletsa karabelo e amanang le infusion ea nakoana le ho phahama ho hoholo ha li-enzyme tsa sebete tse se nang sequelae ea nako e telele ea kliniki. Alanine aminotransferase (ALT) bophahamo (barupeluoa ba 119, 89%), tlhahlobo ea laboratori ea ts'ebetso ea sebete, e ile ea lula e le AE e tloaelehileng ka ho fetisisa. Liketsahalo tse ling tse mpe tse tloaelehileng e ne e le hlooho (barupeluoa ba 55, 41%), arthralgia (barupeluoa ba 53, 40%), ho nyekeloa ke pelo (barupeluoa ba 51, 38%), ho phahama ha aspartate aminotransferase (AST) (barupeluoa ba 47, 35%), le mokhathala (40). barupeluoa, 30%). Phuputsong ea Phase 1/2, SAE ea boima ba tšoelesa ea salivary e ile ea khetholloa ho morupeluoa e mong oa thuto, ea ileng a phekoloa lilemo tse fetang tse hlano tse fetileng, 'me ho tlalehoa hore ha a amane le valoctocogene roxaparvovec ke mofuputsi. Ba boholong ba tsa bophelo bo botle ba ile ba tsebisoa mafelong a 2021, 'me lithuto tsohle li ntse li tsoela pele ntle le liphetoho. Komiti e ikemetseng ea Tlhokomelo ea Lintlha (DMC) e ile ea tsoela pele ho hlahloba nyeoe. Tlhahlobo ea genomic e ntse e etsoa joalo ka ha ho boletsoe ho protocol ea liteko tsa bongaka. 

GENER8-1 Tlhaloso ea Thuto

Boithuto ba lefats'e la Phase 3 GENEr8-1 ke phuputso e entsoeng ka letsoho le le leng, e nang le leibole e bulehileng e hlahlobang katleho le polokeho ea valoctocogene roxaparvovec ho batho ba nang le hemophilia e matla A (FVIII ≤ 1 IU/dL) ba neng ba 'nile ba phekoloa nako le nako ka prophylactic exogenous factor VIII. bonyane selemo se le seng pele ho ngolisoa. Sepheo se ka sehloohong sa katleho e ne e le phetoho ho tloha qalong ea mosebetsi oa factor VIII (CS assay) libeke tsa 49-52 ka mor'a ho tšeloa. Liphello tsa katleho tsa bobeli li kenyelelitse phetoho ho tloha motheong oa tšebeliso ea selemo le selemo ea factor VIII concentrate le palo ea selemo le selemo ea ho tsoa mali ka mor'a beke ea 4. Tšireletseho e ile ea hlahlojoa ka ho rekota liketsahalo tse mpe, tlhahlobo ea laboratori le tlhahlobo ea 'mele. Ka kakaretso, kakaretso ea barupeluoa ba 134 ba fumane infusion e le 'ngoe ea valoctocogene roxaparvovec ka tekanyo ea 6e13 vg / kg,' me barupeluoa bohle ba ne ba e-na le bonyane ba likhoeli tsa 12 tsa ho latela nakong ea ho khaola lintlha. Barupeluoa ba pele ba 22 ba ngolisitsoe ka kotloloho boithutong ba Mokhahlelo oa 3, bao ba 17 ba bona ba neng ba se na tšoaetso ea HIV mme ba fuoa bonyane lilemo tse 2 pele ho letsatsi la ho khaola. Barupeluoa ba setseng ba 112 (batho ba rollover) ba qetile bonyane likhoeli tse tšeletseng thutong e fapaneng e sa keneleng lipakeng ho lekola liketsahalo tsa mali a tsoang mali, tšebeliso ea factor VIII, le boleng ba bophelo bo amanang le bophelo ha ba ntse ba amohela factor VIII prophylaxis pele ba phethoha le ho amohela e le 'ngoe. ho kenngoa ha valoctocogene roxaparvovec thutong ea GENEr8-1.

Litaba Tse Amanang

Mabapi le mongoli

mohlophisi

Mohlophisi e moholo oa eTurboNew ke Linda Hohnholz. O lula ntlong e kholo ea eTN e Honolulu, Hawaii.

Subscribe
Tsebiso ea
moeti
0 Comments
Li-feed tsa marang-rang
Sheba maikutlo ohle
0
Ke rata maikutlo a hau, ka kopo fana ka maikutlo.x
()
x
Arolelana ho...